CRISPR-Cas9正在基因治疗中的运用

【配景】

CRISPR-Cas9基因编纂手艺可以或许轻易、正确的对人类遗传DNA停止润饰。现在,已有实验室运用 CRIPSR-Cas9手艺治愈了小鼠的白内障遗传疾病,也有实验室修复了囊性纤维症患者的细胞缺点疾病等。遗传性高酪胺酸血症是一种致命性遗传疾病,因为Fah基因的8号外隐子最初一个核苷酸G-A突变,致使FAH卵白含量低落,从而致使有毒代谢物资积聚,引发肝脏严峻毁伤。应用CRISPR-Cas9手艺对Fah致病位点停止批改,能够有用医治遗传性高酪胺酸血症。CRIPSR-Cas9手艺对遗传性致病特异位点的改正,能够实现对由基因缺点所引发的疾病的有用医治,那也为人类基因医治供应了一种新思路。

【要领】

设想3个sgRNA位点,将每个sgRNA和Cas9同时克隆到pX330载体上,同时为了增进同源重组修复,设想一个199nt长度的包含突变Fah基因准确序列的单链DNA模板作为修复模板,将Cas9、sgRNA和修复模板离别打针到细胞中(图1)。

CRISPR-Cas9体系的构建及ssDNA修复模板的设想

【结论】

  1. 应用CRISPR-Cas9基因编纂手艺使1/250小鼠模子初始细胞中的Fah基因获得批改;
  2. CRIPSR-Cas9基因组编纂手艺能够有用医治成年植物的基因疾病,也有潜力正在人类基因疾病医治中获得运用。

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参考文献

  1. Yin, H., et al., Genome editing with Cas9 in adult mice corrects a disease mutation and phenotype. Nat Biotechnol, 2014. 32(6): p. 551-3